バーテックス・ファーマシューティカルズ VRTX

2035 年、CF の患者は 10.2 万人（新生児スクリーニングと米国外の収載の広がり）、純単価は 19.6 万ドルで CF 売上は 200 億ドル。疼痛はジャーナブクスと DPN で処方 2,600 万件、39 億ドル。遺伝子・細胞治療はカスゲビーの普及とジムイスレセルの承認で年 2,600 人、73 億ドル。腎臓・内分泌はポベタシセプト・イナキサプリン・パルソニファイ・アテヌメラントで患者 12 万人、114 億ドル。売上は 426 億ドル、営業利益率は 44%、純利益 155 億ドル。次の柱が立っているので、倍率は正当化 PER 23.2 倍の 9 割の 20.9 倍。

• 嚢胞性線維症（トリカフタ・アリフトレク・その他 CFTR 調節薬）：数量 10.2（CFTR 調節薬の治療患者数（万人））× 価格 196,000（1 人あたり年間の純売上（ドル））→ 売上 200 億ドル・営業利益 152 億ドル。数量 +3.1%/年・価格 +2.1%/年
• 疼痛（ジャーナブクス・スゼトリジン）：数量 2,600（年間の処方件数（万件））× 価格 150（1 件あたりの純売上（ドル））→ 売上 39 億ドル・営業利益 22 億ドル。DPN で処方が拡大
• 遺伝子・細胞治療（カスゲビー・ジムイスレセル）：数量 2,600（年間の治療患者数（人））× 価格 2,800,000（1 人あたりの治療費（ドル。1 回治療））→ 売上 73 億ドル・営業利益 29 億ドル。カスゲビーとジムイスレセル
• 腎臓・内分泌・その他（ポベタシセプト・イナキサプリン・パルソニファイ・アテヌメラント）：数量 120,000（治療患者数（人））× 価格 95,000（1 人あたり年間の純売上（ドル））→ 売上 114 億ドル・営業利益 48 億ドル。腎臓・内分泌が主柱に

倍率：利益ベースの正当化 PER（SCHEMA §1-1）。事業の ROE 28.1%（現金とのれんを除いた事業の ROE。この筋書きの事業の純利益 155.0 ÷ 事業の自己資本（自己資本 551 億ドルから除く分を引いた値））は先で薄れ、RONIC ＝ k 7.50%（基本 8.0% ＋ quality -0.5%）＋ 2/3 ×（ROE − k）＝ 21.3%（堀は強い（2/3）：CF 患者の約 9 割に効く独占で競合がほぼ無く、トリカフタの特許は 2037 年、アリフトレクは 2039 年まで続く。ただし 10 年の終わりは特許切れが近い）。g は 4.0%。 正当化 PER ＝ (1 − g ÷ RONIC) ÷ (k − g) ＝ 23.2 倍 に対し、90% の 20.9 倍に置いた（楽観は式の値の 9 割に置く。CF の独占は堅いが、頭打ちで非 CF の新薬群の打率に価値が分かれ、10 年の終わりに特許切れが近づく。）。時価総額 ＝ 純利益 155.0 億ドル × 20.9 倍 ＝ 3231.8 億ドル。純利益は GAAP（株式報酬は費用）。

確率：10 年間、CF が数量・価格とも底堅く、ポベタシセプト・イナキサプリン・内分泌薬・DPN・カスゲビー・ジムイスレセルのうち大半が成功する展開。新薬群は打率が低く、複数が同時に当たる確率は 1 割強。

2035 年、CF の患者は 9.9 万人、純単価は 19 万ドルで CF 売上は 188 億ドル。疼痛は処方 2,000 万件で 29 億ドル、遺伝子・細胞治療は年 1,900 人で 51 億ドル、腎臓・内分泌は患者 9 万人で 81 億ドル。売上は 349 億ドル、営業利益率は 42%、純利益 123 億ドル。研究開発費を売上の 19% に維持する前提。倍率は正当化 PER 22.4 倍の 8.5 割の 19.0 倍。CF の純単価は物価より低い年 +1.8% の伸びにとどまり、価格交渉の圧力は中立より軽い。新薬群は、ポベタシセプトが IgA 腎症の第一選択に近い位置を得て、パルソニファイとアテヌメラントも順調に広がる一方、イナキサプリンは承認が遅れて貢献は 2035 年に間に合わない半分程度にとどまる。

• 嚢胞性線維症（トリカフタ・アリフトレク・その他 CFTR 調節薬）：数量 9.9（CFTR 調節薬の治療患者数（万人））× 価格 190,000（1 人あたり年間の純売上（ドル））→ 売上 188 億ドル・営業利益 141 億ドル。数量 +2.8%/年・価格 +1.8%/年
• 疼痛（ジャーナブクス・スゼトリジン）：数量 2,000（年間の処方件数（万件））× 価格 145（1 件あたりの純売上（ドル））→ 売上 29 億ドル・営業利益 15 億ドル。処方 2,000 万件
• 遺伝子・細胞治療（カスゲビー・ジムイスレセル）：数量 1,900（年間の治療患者数（人））× 価格 2,700,000（1 人あたりの治療費（ドル。1 回治療））→ 売上 51 億ドル・営業利益 19 億ドル。輸注年 1,900 人
• 腎臓・内分泌・その他（ポベタシセプト・イナキサプリン・パルソニファイ・アテヌメラント）：数量 90,000（治療患者数（人））× 価格 90,000（1 人あたり年間の純売上（ドル））→ 売上 81 億ドル・営業利益 32 億ドル。腎臓・内分泌が立ち上がる

倍率：利益ベースの正当化 PER（SCHEMA §1-1）。事業の ROE 24.0%（現金とのれんを除いた事業の ROE。この筋書きの事業の純利益 123.0 ÷ 事業の自己資本（自己資本 513 億ドルから除く分を引いた値））は先で薄れ、RONIC ＝ k 7.50%（基本 8.0% ＋ quality -0.5%）＋ 2/3 ×（ROE − k）＝ 18.5%（堀は強い（2/3）：CF 患者の約 9 割に効く独占で競合がほぼ無く、トリカフタの特許は 2037 年、アリフトレクは 2039 年まで続く。ただし 10 年の終わりは特許切れが近い）。g は 4.0%。 正当化 PER ＝ (1 − g ÷ RONIC) ÷ (k − g) ＝ 22.4 倍 に対し、85% の 19.0 倍に置いた（やや楽観は式の値の 8 割台に置く。CF の独占は堅いが、頭打ちで非 CF の新薬群の打率に価値が分かれ、10 年の終わりに特許切れが近づく。）。時価総額 ＝ 純利益 123.0 億ドル × 19.0 倍 ＝ 2341.9 億ドル。純利益は GAAP（株式報酬は費用）。

確率：新薬群の打率が標準に収まり（1 つか 2 つ失敗）、CF の価格は物価より 1.7 ポイント低い伸びで保たれる展開。

2035 年、CF の患者は 9.6 万人、純単価は 18.4 万ドルで CF 売上は 177 億ドル（2025 年の 1.5 倍）。疼痛は処方 1,500 万件、21 億ドル。遺伝子・細胞治療は年 1,400 人、36 億ドル。腎臓・内分泌は患者 7 万人、60 億ドル（IgA 腎症が主力、パルソニファイとアテヌメラントが続く）。売上は 294 億ドル（年 +9%）、営業利益率は 41%、純利益 101 億ドルで 2025 年の 2.5 倍。トリカフタの特許切れ（2037 年）が 2 年後、CF が売上の 6 割を占める時点で、倍率は正当化 PER 21.6 倍の 8 割の 17.3 倍。CF の価格は物価（年 3.5%）より低い年 +1.5%（10 年 1.16 倍）。米国外の毎年の薬価交渉と、米国の支払い側の圧力でインフレを転嫁しきれないため。腎臓・内分泌の平均単価が 0.71 倍なのは、高単価の先端巨大症・副腎過形成より、単価の低い IgA 腎症・APOL1 腎症の患者が多数を占めるように構成が変わるため。

• 嚢胞性線維症（トリカフタ・アリフトレク・その他 CFTR 調節薬）：数量 9.6（CFTR 調節薬の治療患者数（万人））× 価格 184,000（1 人あたり年間の純売上（ドル））→ 売上 177 億ドル・営業利益 131 億ドル。数量 +2.5%/年・価格 +1.5%/年
• 疼痛（ジャーナブクス・スゼトリジン）：数量 1,500（年間の処方件数（万件））× 価格 140（1 件あたりの純売上（ドル））→ 売上 21 億ドル・営業利益 11 億ドル。処方 1,500 万件
• 遺伝子・細胞治療（カスゲビー・ジムイスレセル）：数量 1,400（年間の治療患者数（人））× 価格 2,600,000（1 人あたりの治療費（ドル。1 回治療））→ 売上 36 億ドル・営業利益 13 億ドル。輸注年 1,400 人
• 腎臓・内分泌・その他（ポベタシセプト・イナキサプリン・パルソニファイ・アテヌメラント）：数量 70,000（治療患者数（人））× 価格 85,000（1 人あたり年間の純売上（ドル））→ 売上 60 億ドル・営業利益 23 億ドル。腎臓・内分泌の半分が成功

倍率：利益ベースの正当化 PER（SCHEMA §1-1）。事業の ROE 20.8%（現金とのれんを除いた事業の ROE。この筋書きの事業の純利益 101.0 ÷ 事業の自己資本（自己資本 485 億ドルから除く分を引いた値））は先で薄れ、RONIC ＝ k 7.50%（基本 8.0% ＋ quality -0.5%）＋ 2/3 ×（ROE − k）＝ 16.4%（堀は強い（2/3）：CF 患者の約 9 割に効く独占で競合がほぼ無く、トリカフタの特許は 2037 年、アリフトレクは 2039 年まで続く。ただし 10 年の終わりは特許切れが近い）。g は 4.0%。 正当化 PER ＝ (1 − g ÷ RONIC) ÷ (k − g) ＝ 21.6 倍 に対し、80% の 17.2 倍に置いた（中立は式の値の 8 割に置く。CF の独占は堅いが、頭打ちで非 CF の新薬群の打率に価値が分かれ、10 年の終わりに特許切れが近づくので、式の値までは取らない。）。時価総額 ＝ 純利益 101.0 億ドル × 17.2 倍 ＝ 1742.2 億ドル。純利益は GAAP（株式報酬は費用）。

確率：議論の落としどころ。CF の数量は年 +2.5%（患者の 8 割弱が既に治療中）、価格は年 +1.5%。非 CF は新薬の打率を織り込んだ現実的な立ち上がり。業界ノートの塊 A（売上 年 +7%）よりも低いのは、CF の飽和を反映するため。

2035 年、CF の患者は 9.2 万人、純単価は 17 万ドルで CF 売上は 156 億ドル。疼痛は処方 900 万件で 11 億ドル、遺伝子・細胞治療は 800 人で 19 億ドル、腎臓・内分泌は患者 3.5 万人で 28 億ドルにとどまる。クリネティクスの買収は元が取れず、新薬群の利益率は低い。売上は 215 億ドル、営業利益率は 33%、純利益 62 億ドル。成長が止まって、倍率は正当化 PER 20.3 倍の 7 割弱の 14.1 倍。米国外の薬価交渉の厳しさと、遺伝子治療の先行例による患者の流出が重なり、CF の純単価は物価に大きく遅れる。

• 嚢胞性線維症（トリカフタ・アリフトレク・その他 CFTR 調節薬）：数量 9.2（CFTR 調節薬の治療患者数（万人））× 価格 170,000（1 人あたり年間の純売上（ドル））→ 売上 156 億ドル・営業利益 110 億ドル。価格 +0.7%/年
• 疼痛（ジャーナブクス・スゼトリジン）：数量 900（年間の処方件数（万件））× 価格 125（1 件あたりの純売上（ドル））→ 売上 11 億ドル・営業利益 3 億ドル。処方 900 万件
• 遺伝子・細胞治療（カスゲビー・ジムイスレセル）：数量 800（年間の治療患者数（人））× 価格 2,400,000（1 人あたりの治療費（ドル。1 回治療））→ 売上 19 億ドル・営業利益 4 億ドル。小さく育つ
• 腎臓・内分泌・その他（ポベタシセプト・イナキサプリン・パルソニファイ・アテヌメラント）：数量 35,000（治療患者数（人））× 価格 80,000（1 人あたり年間の純売上（ドル））→ 売上 28 億ドル・営業利益 4 億ドル。買収が元を取れない

倍率：利益ベースの正当化 PER（SCHEMA §1-1）。事業の ROE 17.0%（現金とのれんを除いた事業の ROE。この筋書きの事業の純利益 62.0 ÷ 事業の自己資本（自己資本 364 億ドルから除く分を引いた値））は先で薄れ、RONIC ＝ k 7.50%（基本 8.0% ＋ quality -0.5%）＋ 2/3 ×（ROE − k）＝ 13.9%（堀は強い（2/3）：CF 患者の約 9 割に効く独占で競合がほぼ無く、トリカフタの特許は 2037 年、アリフトレクは 2039 年まで続く。ただし 10 年の終わりは特許切れが近い）。g は 4.0%。 正当化 PER ＝ (1 − g ÷ RONIC) ÷ (k − g) ＝ 20.3 倍 に対し、69% の 14.1 倍に置いた（やや悲観は式の値の 7 割弱に置く。新薬群が外れ、CF の独占は堅いが、頭打ちで非 CF の新薬群の打率に価値が分かれ、10 年の終わりに特許切れが近づく。）。時価総額 ＝ 純利益 62.0 億ドル × 14.1 倍 ＝ 874.8 億ドル。純利益は GAAP（株式報酬は費用）。

確率：米国外の薬価交渉・米国の価格引き下げ・遺伝子治療の先行例で CF が伸び悩み、非 CF が半分以下しか育たない展開。バイオの 10 年では普通に起きる。

2035 年、CF 根治の治療が一部の患者に届き、薬価政策も強まって、CF の患者は 8.5 万人、純単価は 14 万ドルに下がって 119 億ドル。疼痛は 400 万件で 4 億ドル、遺伝子・細胞治療は 250 人で 5 億ドル、腎臓・内分泌は患者 1.2 万人で 8 億ドル。売上は 136 億ドル、営業利益は 30 億ドル（減損・リストラを含む）。時価総額は、この筋書きの純利益 29 億ドルに、ROE が k をわずかに上回るだけの上限の正当化 PER 15.3 倍に近い 15.1 倍を掛けた約 439 億ドルで置く。この間の還元は、最初の数年の高い利益から払い、後半は小さくなる。

• 嚢胞性線維症（トリカフタ・アリフトレク・その他 CFTR 調節薬）：数量 8.5（CFTR 調節薬の治療患者数（万人））× 価格 140,000（1 人あたり年間の純売上（ドル））→ 売上 119 億ドル・営業利益 74 億ドル。価格 −12%、数量縮小
• 疼痛（ジャーナブクス・スゼトリジン）：数量 400（年間の処方件数（万件））× 価格 100（1 件あたりの純売上（ドル））→ 売上 4 億ドル・営業利益 0 億ドル。小さく終わる
• 遺伝子・細胞治療（カスゲビー・ジムイスレセル）：数量 250（年間の治療患者数（人））× 価格 2,000,000（1 人あたりの治療費（ドル。1 回治療））→ 売上 5 億ドル・営業利益 −1 億ドル。小さく終わる
• 腎臓・内分泌・その他（ポベタシセプト・イナキサプリン・パルソニファイ・アテヌメラント）：数量 12,000（治療患者数（人））× 価格 70,000（1 人あたり年間の純売上（ドル））→ 売上 8 億ドル・営業利益 −3 億ドル。大半が失敗

倍率：利益ベースの正当化 PER（SCHEMA §1-1）。事業の ROE 9.2%（現金とのれんを除いた事業の ROE。この筋書きの事業の純利益 29.0 ÷ 事業の自己資本（自己資本 316 億ドルから除く分を引いた値））は先で薄れ、RONIC ＝ k 7.50%（基本 8.0% ＋ quality -0.5%）＋ 2/3 ×（ROE − k）＝ 8.6%（堀は強い（2/3）：CF 患者の約 9 割に効く独占で競合がほぼ無く、トリカフタの特許は 2037 年、アリフトレクは 2039 年まで続く。ただし 10 年の終わりは特許切れが近い）。g は 4.0%。 正当化 PER ＝ (1 − g ÷ RONIC) ÷ (k − g) ＝ 15.3 倍 に対し、99% の 15.1 倍に置いた（悲観は ROE が k をわずかに上回るだけで、式の値（上限）に置く。CF 根治の治療と薬価政策で独占が崩れ、非 CF の新薬群も外れるので、上限より上には置かない。）。時価総額 ＝ 純利益 29.0 億ドル × 15.1 倍 ＝ 438.8 億ドル。純利益は GAAP（株式報酬は費用）。

確率：10 年の間に、遺伝子・mRNA 治療や価格政策で CF の独占が崩れ、新薬群の大半が失敗して買収が減損になる構造的な負け。景気ではなく技術と政策。確率は 1 割強。